不要错过我们 2021 年的顶级酷工具！我按字母顺序编制了一份 2021 年最受欢迎的 10 款酷工具列表。

　　BIO-TECHNE 的 GMP PRODOTS PROTEINS™：细胞疗法制造闭环

　　随着细胞疗法制造的不断发展，患者安全是开发稳健高效制造工艺的核心。关闭制造过程的能力降低了最终治疗的风险，并确保了高效、降低风险、具有成本效益的过程。为了缩小将关键细胞因子添加到工艺中的差距，Bio-Techne 开发了 GMP ProDots™ 蛋白质，即在一次性无菌、可焊接袋内的冻干蛋白球，可直接集成到封闭的工艺系统中……

　　CELL-VIVE™ 替代人类血清并优化培养 T 细胞和 NK 细胞

　　Cell-Vive™ T-NK Xeno-Free Serum Substitute, GMP专门配制用于增殖 T 细胞和自然杀伤 (NK) 细胞，用于细胞疗法制造。最有希望的癌症治疗方法是细胞免疫疗法，它可能涉及使用患者自身的 T 细胞和 NK 细胞来靶向和消除癌症。分离源细胞，例如外周血单核细胞 (PBMC)从病人的血液中。然后使用抗 CD3/CD28 抗体和细胞因子激活 T 细胞，然后进行细胞培养和扩增。扩增后，生长的 T 细胞经过质量控制，以确保它们符合必要的要求，例如免疫治疗所需的细胞特性和高产量（图 1）。最后，将细胞作为治疗输注回患者体内，或者将细胞冷冻保存以供以后在治疗设施中使用……

　　CELVIVO 的 CLINOSTAR 可以培养模拟体内细胞功能、结构和结构的类器官或球体

　　在过去的几十年中已经证明，三维 (3D) 细胞培养为模拟体内环境提供了一个优越的系统。从历史上看，扁平的二维 (2D) 单层细胞是唯一可行的选择，然而，它们在概括正常组织反应的能力方面受到严重限制，因为它们缺乏组织特异性细胞结构、体内机械和生化线索以及细胞细胞间的相互作用。球体和类器官已成为体内生理学相关的模型细胞反应。这些更复杂的模型改进了细胞系和基于原代细胞的方法，具有模拟天然细胞结构和显示天然组织生理属性的能力。然而，它们可能难以长时间培养，同时保持人体的体内生理性能。此外，它们通常具有大小和形状可变性，以及生存能力差……

　　使用 VIRAL VECTOR HEK 培养基面板加快培养基优化

　　在病毒递送系统中，重组腺相关病毒 (AAV) 因其高转导效率、安全性和长期基因表达而成为基因治疗的首选载体。尽管最近遭遇挫折，但越来越多的基因治疗计划增加了临床环境中对这些病毒载体的需求。然而，在 GMP 环境中以满足不断扩大的临床需求所需的产量和纯度生产 AAV 仍然是当前生产系统和全球产能的障碍……

　　NEVOLINE™ 上游平台以紧凑的占地面积提供强化和自动化的大规模病毒制造

　　病毒制造是许多治疗应用的关键，包括用于基因治疗的病毒载体、病毒疫苗和免疫肿瘤学。对这些疗法的需求呈指数增长，推动了新的生产能力。然而，使用传统技术生产这些疗法面临一些限制，包括可扩展性、需要足够灵活以轻松容纳一系列产品以及以合理成本制造。在疫苗市场，Covid-19 危机目前表明需要快速灵活地部署病毒制造能力，以适应科学界目前开发的不同候选疫苗……

　　OCELOT™ 系统控制为过程精度提供灵活的自动化

　　生物制药行业继续将自动化作为创造更高效、更具成本效益的制造的关键部分。如何使系统自动化有很多选择，但普遍的要求是需要一个响应迅速、专为目的而构建的自动化软件。在大多数情况下，自动化软件为所有应用程序提供了一个单一界面，虽然这看起来很方便，但通常无法对其进行配置以满足最终用户的确切流程或操作模式……

　　快速、可靠的 AAV 表征

　　腺相关病毒 (AAV) 载体是用于新的和已建立的基因疗法的最广泛使用的基因传递系统，因为它们可以有效地将有益的遗传物质转移到具有低致病性和灵活的趋向性以靶向不同组织类型的分裂和非分裂细胞中。由于它们在供患者使用的细胞和基因治疗中的应用，监管机构要求病毒载体制造商达到高标准，期望进行广泛的产品表征以确保产品的安全性和有效性。FDA 的化学、制造和控制 (CMC) 指南规定，制造商必须证明其病毒载体的身份、强度/效力、纯度、安全性和稳定性……

　　AAV 衣壳和制剂的快速稳定性筛选

　　源自腺相关病毒 (AAV) 的载体是基因疗法、免疫疗法和疫苗最流行的工具之一，因为它们的安全性、分裂和非分裂细胞的有效感染以及病毒基因组的稳定维持而不整合到宿主中细胞。在 AAV 载体的生产中，许多变量会影响它们的稳定性、产量，并最终影响它们的传染性。因此，详细了解血清型、配方、制造方法和储存条件等因素如何影响 AAV 稳定性对于工艺开发至关重要……

　　SCALE-X™ 碳生物反应器：在贴壁或悬浮工艺中以工作台规模灵活生产 GMP 病毒

　　生产用于疫苗或细胞和基因治疗的病毒产品从细胞培养开始，其中必须选择生物加工设备，以确保在实验室规模建立的条件可以成功地转化为诊所及以后。成功的开发和制造平台必须使最终产品的商品成本低、设计稳健性高（故障风险低）以及易于使用和扩大规模……

　　STUNNER 量化 RNA 疫苗的 RNA 和脂质纳米颗粒大小分布

　　在创纪录的时间内开发和制造 mRNA 脂质纳米颗粒 (LNP) 疫苗证明了当今医学新兴疗法的巨大潜力。这项技术不仅完成了遏制大流行的艰巨任务，而且还在其他传染病的疫苗以及癌症、多发性硬化症、囊性纤维化等的治疗方法中进行了探索。当我们着眼于扩大和简化 RNA-LNP 疫苗的生产时，评估如何改进整个过程非常重要。RNA-LNP 疗法的开发很复杂，准确的分析是开发和最终发布的关键部分。两个有改进空间的关键分析技术是脂质纳米颗粒 (LNP) 的 RNA 浓度和尺寸分布，